طور باحثون ألمان تقنية جديدة لتصحيح الطفرة الجينية المسببة لداء ترسّب الأصبغة الدموية الوراثي، المعروف بمرض تخزين الحديد، في خطوة قد تمهد لعلاج المرض من جذوره.
وأظهرت التجارب قبل السريرية نجاح التقنية في إصلاح الخلل الجيني وخفض تراكم الحديد في الكبد، باستخدام جسيمات دهنية نانوية لإيصال أدوات التحرير الجيني إلى خلايا الكبد، بدلاً من النواقل الفيروسية، ما قد يعزز سلامة العلاج ويقلل تكلفته.
وتستهدف التقنية طفرة في جين (HFE) تؤدي إلى زيادة امتصاص الحديد وتراكمه في الكبد وأعضاء أخرى، وقد تسبب مضاعفات خطيرة، من بينها تلف الكبد والسكري.
ويختلف هذا النهج عن العلاجات الحالية، التي تعتمد أساساً على سحب الدم بصورة دورية لتقليل مخزون الحديد، إذ يسعى إلى معالجة السبب الجيني للمرض، غير أن فاعليته وسلامته لا تزالان بحاجة إلى إثبات عبر التجارب السريرية على البشر.
ونُشرت نتائج الدراسة في دورية «Journal of Hepatology» في 10 يونيو 2026.
